Генетика восстанавливает зрение

Генетика восстанавливает зрение

Вирус-курьер доставит лечебные молекулы прямо в глаз

Метод возвращения зрения полностью слепым людям разрабатывает консорциум российских ученых, поддержанный Национальной технологической инициативой (НТИ). Создаваемые технологии основаны на генной модификации некоторых клеток глаза — их наделяют способностью синтезировать светочувствительный белок. Доставлять нужный ген в клетки будет специальный вирус, искусственно лишенный способности размножаться.

По данным Всемирной организации здравоохранения, в мире около 39 млн человек полностью лишены зрения. Вернуть большинству этих людей способность видеть можно с помощью методов генной инженерии, считают российские ученые. Проект ВЗОР («Восстановление зрения оптогенетическими решениями») объединил исследователей из МГУ, Института биоорганической химии (ИБХ) РАН и Института высшей нервной деятельности и нейрофизиологии (ИВНД) РАН.

— В соответствии с «дорожной картой» «Нейронет» Национальной технологической инициативы мы сформировали консорциум из ведущих представителей науки. Они реализуют проект по восстановлению зрения человека методами оптогенетики, — сообщил «Известиям» исполнительный директор «Нейронета» Александр Семенов. — Проект одобрен рабочей группой Национальной технологической инициативы, прошел необходимые экспертизы и готовится к запуску.

Руководитель проекта — директор ИВНД, член-корреспондент РАН, нейрофизиолог Павел Балабан. Он рассказал «Известиям» о новейших инструментах и методах, доступных сегодня ученым и врачам.

— Мы научились подсаживать в живые клетки ген, который продуцирует светочувствительный белок. Этим способом мы практически любую клетку организма можем сделать светочувствительной. У 90% незрячих людей сохраняется неповрежденным глазной нерв, а это около миллиона нервных клеток. На них из открытого глаза попадает изображение, но клетки его не могут видеть, так как у них отсутствует светочувствительность. Однако если каждую из таких клеток научить производить светочувствительный белок, то эта мегапиксельная матрица начнет передавать в мозг вполне неплохое изображение. Это называется генная терапия, и за ней будущее медицины, — убежден Павел Балабан.

ВЗОР планирует подойти к клиническим испытаниям через четыре года. Именно на этот срок рассчитан совместный проект российских генных инженеров и нейрофизиологов. Главная задача сейчас — разработать и испытать так называемый генетический конструкт, — молекулу, которая, внедрившись в клетки глазного нерва, заставит их сделаться светочувствительными. Другая фундаментальная задача — наладить надежную доставку этого конструкта в нужные клетки. Роль «курьера» здесь ученые отвели так называемому аденоассоциированному вирусу — природному организму, умеющему свободно проникать в клетки человека. Чтобы вирус не начал там размножаться, ему отсекают часть, ответственную за самовоспроизводство, и заменяют ее генетическим конструктом. Вирус доставляет его в клетку и там, исполнив свою роль, умирает и выводится из клетки вместе с другими отходами ее жизнедеятельности.

— Как будет выглядеть это изображение, мы можем пока только догадываться, — рассказал «Известиям» известный российский офтальмолог, член-корреспондент РАН Христо Тахчиди. — Возможно, оно будет похоже на то, как видят мир некоторые животные. Пока еще никто не может нам об этом рассказать: это передний край научных исследований. Они ведутся в ряде стран, но нигде еще не вышли на стадию клинических испытаний на людях.

По мнению Павла Балабана, эксперименты на мышах позволяют утверждать, что годный для человека генетический конструкт и технология его доставки с помощью усеченного вируса будут созданы и запатентованы ВЗОРом в ближайшие пару лет. В эти сроки российские ученые ставят перед собой задачу вернуть незрячим людям возможность различать свет и тень. Результатом последующих двух лет исследований по плану должна стать возможность восстановить у слепых предметное зрение — возможность различать предметы, самостоятельно ориентироваться в пространстве.

В общей сложности на работы по проекту ВЗОР, по словам Павла Балабана, будет выделено из фонда НТИ 340 млн рублей. Инфраструктуру для генетических исследований предоставят научные организации — участники консорциума.